クローズアップ!⽇本初遺伝⼦治療薬の登場、1つの国内初と4つの世界初 遺伝子治療ってどんな治療?

イモじろう
「こんにちは、イモじろうです。けんたろう先生、令和3年度のマナビラボもよろしくお願いします。」
けんたろう先生
「イモじろう君、今年度もよろしくね。いっしょに学びを深めてゆきましょう。」
イモじろう
「さっそくですが、実は僕、血管の遺伝子治療のことが難しくてよく分からないんだ。遺伝子って聞くとなんだか怖い感じがします。」
けんたろう先生
「遺伝子治療って聞くと難しく感じるよね。それでは、今回は血管の遺伝子治療について学びましょう。」

血管の遺伝子治療

あらためまして、当機構にて協力研究者を務めていますけんたろう先生こと、岡村健太郎です。昨年度に続きまして、令和3年度のマナビラボも担当させて頂くことになりました。
これから1年間、引き続きよろしくお願いいたします。


さて、慢性動脈梗塞の新しい治療製品として遺伝子治療薬「コラテジェン」が2019年に厚生労働省に承認されました。

コラテジェンは日本初の遺伝子治療用製品であり、さらに、世界初となる4つの特徴を持つ新しい治療法として期待されています。

でも一方で、遺伝子治療と聞くと「よく分からないけど本当に安全なの?」と思う方がいらっしゃるかもしれません。

たしかに遺伝子のイメージとしては、遺伝子組み換え食品は危険だと言われたり(科学的な根拠はまったくないのですが)、映画などでも遺伝子操作によって突然変異の未知の生物が生まれるお話が描かれたりと、なんだか怖いイメージがあるかもしれませんが、実際はそんなことはまったくありません。

今回のマナビラボでは、その「遺伝子治療」がどのようなものかみなさんと学びたいと思います。

「遺伝子」は体の設計図と仕事マニュアル

遺伝子治療の前に、そもそも「遺伝子」とはいったい何でしょうか?
遺伝子はその名の通り、親から子へと遺伝情報を伝える役割があります。その役割が最初に発見されたため「遺伝子」と名付けられましたが、ほかにも重要な役割があります。それは「設計図」と「仕事マニュアル」の役割です。

体をひとつの会社に例えてみることにしましょう。私たちが受精卵から始まってだんだんと体が形作られ、多くの臓器、そして細胞の働きによって維持されているように、会社もビルが建てられて、その中には様々な部署があって、多くの社員が働くことで成り立っています。つまり体をビル、細胞を社員に例えた場合、この会社のビルを建てるための設計図と社員が働くための仕事マニュアルの情報を含んでいるのが「遺伝子」なのです。
この仕事マニュアルは、必要なときに必要な部署の社員が必要なページだけを開きます。
例えば会社にお酒が持ち込まれた時には、肝臓部の社員がマニュアル中の「アルコールを分解する」というページを開いて対応します。このように私たちの体の中では、それぞれの細胞が遺伝子の中に含まれる情報に従って自分の役割を果たすことで、生命活動が維持されています。

さらにほかの会社と合併して子会社を作る時には、これらの設計図や仕事マニュアルをコピーして、相手方の仕事マニュアルのページと合わせて一つの設計図、仕事マニュアルを作ります。そのため、似たような形のビルが建ちますし、その仕事マニュアルに効率的なアルコールの分解方法が書かれていれば、子会社もそのマニュアルを引き継いでアルコールをよく分解することができ、お酒に強くなります。このようにして、顔立ちやお酒の強さなどの特徴が親から子に引き継がれます。これが「遺伝」です。

みなさんは「DNA」という言葉を聞いたことがあると思いますが、遺伝子はこのDNAという物質から構成されています。DNAにはA,T,G,Cの4種類のタイプがあります。この4種類がATGGTACT…というように順番につながってできたものが遺伝子です。「仕事マニュアルは50種類のひらがなで書かれている」と同じイメージで、「遺伝子は4種類のDNAで書かれている」と考えてください。ヒトの遺伝子では、このDNAが約60億個つながってできています。文字が集まって意味のある文章となるように、このDNAの並び方が設計図や仕事マニュアルの情報そのもので、細胞はこのDNAによる文章を読み取って、そこに書かれている働きをこなすのです。

遺伝子による体の修復

さて、体というビルや仕事にトラブルが起きている状態が病気やけがです。血管が詰まった場合、少しの詰まりならブラシを管に入れてこすったり(カテーテル血栓除去)や洗浄剤などを使って洗い流したり(血栓溶解)することができますが、血液が通らないほど詰まってしまった場合は修理をしないといけません。
これまでの動脈閉塞症の治療のひとつに人工血管によるバイパス手術があります。これはビルで言うと、外部の業者に新しい管を発注して工事をしてもらうという修理法です。ただし、外部の業者はビルの設計図を持っていないため、体の血管と同じ材質の管は作れませんし、また正確な細かい配置工事もできません。
一方で、ヒトの遺伝子の設計図や仕事マニュアルには、残念ながら血管が詰まったときの対処法は書かれていないため、細胞たちも新しい血管を作ることができません。

そこでどうするかと言うと、細胞に「新しい血管の作り方」という緊急仕事マニュアルを与えてあげればよいのです。そうすることで、細胞は自分たちで血管を作って配置することができます。この新しい仕事マニュアルを与えてあげることが「遺伝子治療」なのです。

つまり、動脈梗塞を起こした患部に「血管を作る働きのある遺伝子」を注入することで、その部分の細胞に「血管を作る」という働きを指示することができ、その結果、そこに新しい血管が作られるという仕組みです。その「血管を作る働きのある遺伝子」こそが新しい遺伝子治療薬「コラテジェン」の正体です。

今月の学び

イモじろう
遺伝子には体を形作るための「設計図」の役割と、生きていくために必要な働きを細胞がするための「仕事マニュアル」の役割があるんだね。
けんたろう先生

そうです。そして病気やケガといった緊急時に足りない仕事マニュアルを与える治療が遺伝子治療です。次回のマナビラボでは、ほかの2つのキーワード「HGF」「プラスミド」について説明します。引き続きよろしくお願いしますね!